移植健康基因使遺傳病人癥狀減緩甚至消失的治療措施。已知人類遺傳病已達4000種以上，大部分是由單基因決定的陷性遺傳病。分子遺傳學的迅速發展，使在基因水平上治療某些遺傳病成為可能。單基因突變的基因治療，可采用在原位較正有缺陷的基因或在基因組內插入一個功能基因的方法，實踐中常采用后一方式。該技術首先要把與疾病有關的正常基因分離和克隆，然后把足量正常基因送入患者有關組織細胞內，并使其在患者體內正確表達。目前基因的分離和克隆技術已經掌握，輸入患者組織細胞可利用逆轉錄病毒。為克服逆轉錄病毒本身的高度侵染性和毒性（有的可致癌），可用剪切DNA的方法除去有害基因，從而為基因治療得到安全載體。理想的載體應具組織專一性，甚至細胞專一性，使其用常規方法注射到體內后即可自動抵達目的細胞，并把要移植的基因整合到染色體上。
